Nagrodę Nobla za rok 2020 w dziedzinie chemii 2020 otrzymały twórczynie precyzyjnych „nożyczek do genów”, Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna. Ich metoda pozwoliła opracować m.in. nowe terapie przeciwnowotworowe i wciąż jest intensywnie rozwijana.
Pomiędzy opublikowaniem znaczącego odkrycia a nagrodzeniem Noblem jego autorów często upływa kilkadziesiąt lat. Tym razem tylko kilka: swoją metodę „nożyc molekularnych” Emmanuelle Charpentier i Jennifer A. Doudna opracowały w 2012 r. Zaledwie osiem lat później zostały za to nagrodzone Noblem. Spekulacje dotyczące ich szans na tę nagrodę pojawiły się już w 2016 r.
Dzięki opracowanym przez tegoroczne noblistki „genetycznym nożyczkom” CRISPR/Cas9 naukowcy mogą wprowadzać bardzo specyficzne modyfikacje w określone sekwencje DNA i z niezwykłą precyzją zmieniać DNA zwierząt, roślin i mikroorganizmów. Ich metoda nie tylko zrewolucjonizowała nauki przyrodnicze. Pozwoliła też opracować nowe terapie przeciwnowotworowe, a być może pozwoli leczyć choroby uwarunkowane genetycznie.
Aby poznać wewnętrzne mechanizmy życia, naukowcy potrzebują narzędzi, dzięki którym mogliby działać na poszczególne geny w żywych komórkach. Dawniej było to zadanie niezwykle trudne, a często niemożliwe. Teraz – dzięki CRISPR/Cas9 można zmienić kod genetyczny w kilka tygodni.
– To narzędzie genetyczne ma ogromną moc, która wpływa na nas wszystkich. Nie tylko zrewolucjonizowało nauki podstawowe, ale także zaowocowało innowacyjnymi uprawami i doprowadzi do przełomowych nowych metod leczenia – powiedział Claes Gustafsson, przewodniczący Komitetu Noblowskiego.
Do odkrycia „genetycznych nożyczek” doszło nieoczekiwanie, jednak jego autorka Emmanuelle Charpentier była do tego dobrze przygotowana. Jej badania dotyczyły chorobotwórczej bakterii Streptococcus pyogenes, nazywanej paciorkowcem ropnym, która powoduje między innymi anginę. Bakteria ta okazała się być wyposażona w mechanizm, stanowiący element pradawnego „układu odpornościowego bakterii”. Chodzi o CRISPR/Cas, który rozbraja wirusy, rozszczepiając ich DNA.
Wyniki swoich badań Charpentier opublikowała w roku 2011. W tym samym roku rozpoczęła współpracę z Jennifer Doudną, doświadczoną biochemiczką z University of California w Berkeley. Wspólnie udało im się odtworzyć „genetyczne nożyczki” w warunkach laboratoryjnych, a później udoskonalić je, by były łatwiejsze w użyciu.
Z czasem Charpentier i Doudna przeprogramowały „genetyczne nożyce”. W swojej naturalnej postaci rozpoznają one DNA wirusów, ale okazało się, że można je kontrolować, aby przeciąć dowolną cząsteczkę DNA w określonym miejscu. Tam, gdzie DNA zostało przecięte – można dokonać zmian w kodzie genetycznym.
Od momentu odkrycia metoda CRISPR/Cas9 szybko stała się powszechna. Opublikowano na jej temat tysiące artykułów; zgłoszono też tysiące patentów na różne jej zastosowania. Od roku 2018 ukazuje się pismo naukowe poświęcone wyłącznie tej metodzie. Dzięki niej dokonano wielu ważnych odkryć w badaniach podstawowych, a badaczom roślin udało się opracować uprawy odporne na pleśń, szkodniki i suszę. Obecnie trwają badania nad zastosowaniem jej m.in. w leczeniu chorób wrodzonych uwarunkowanych genetycznie, a także nowotworów złośliwych. Eksperci przewidują, że w przyszłości prawdopodobnie uda się także leczyć choroby dziedziczne.
RL / PAP / opr. ToMa
Fot. Nobel Prize / FB