Zespół specjalistów popularyzuje wiedzę o terapiach genowych. Redaktorkami naukowymi portalu terapiegenowe.pl są badaczki z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
– Portal powstał, żeby szerzyć wiarygodne i rzetelne treści – mówi dr n. med. Katarzyna Skórka z Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej. – Wiemy, że fake newsów narosło bardzo dużo. Chcemy, żeby terapie, które tak naprawdę stanowią przyszłość medycyny, były w sposób rzetelny, ale też prosty, przedstawiane w przestrzeni internetowej. Dodatkowo ten portal to miejsce wymiany pomiędzy specjalistami, którzy zajmują się takimi zagadnieniami i lekarzami. Chcemy także, żeby to było miejsce dialogu pomiędzy lekarzem i pacjentem oraz pomiędzy lekarzem i rodziną danego pacjenta.
CZYTAJ: Nina walczy z SMA. 90-kilometrowe podziękowanie dla wielkich serc
– Terapia genowa to temat bardzo szeroki – zaznacza Marta Masternak, lekarz w trakcie specjalizacji z hematologii w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej i doktorantka w Zakładzie Hematoonkologii Doświadczalnej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie. – W ramach terapii genowych mamy bardzo różne metody. Możemy wprowadzać do organizmu pacjenta na przykład dany gen, który jest w chorobie genetycznej uszkodzony i jest podstawą problemu. Gen, który jest przyczyną choroby, możemy na przykład wyciszać. Są też metody, które polegają na modyfikowaniu komórek poza organizmem pacjenta i ponownym ich wprowadzaniu, żeby zwalczały na przykład chorobę nowotworową. Jest to więc temat dosyć szeroki. W tej chwili mamy kilkanaście zarejestrowanych terapii genowych na świecie, ale szereg kolejnych jest w trakcie badań klinicznych. Myślę, że nasz portal jest o tyle ciekawym projektem, że dotyczy dziedziny, która dopiero się rozwija.
– Od 1 września pacjenci chorzy na SMA nie muszą już czekać. Zaznaczę, że chodzi o niemowlęta do 6. miesiąca życia, które nie były wcześniej leczone. Tacy pacjenci mają już dostęp do terapii refundowanej. Nie muszą więc zbierać środków w ramach różnych zbiórek. Na pewno terapia SMA to pierwszy sukces, przełom w medycynie, w neurologii – mówi dr n. med. Katarzyna Skórka.
CZYTAJ: „To historyczny moment”. Najdroższy lek na SMA będzie refundowany
– Dobrym przykładem, żeby wyjaśnić, jak działa terapia genowa, jest terapia genowa stosowana w rdzeniowym zaniku mięśni, czyli SMA – wskazuje Marta Masternak. – Sama choroba polega na tym, że mamy mutację genu, który odpowiada za kodowanie pewnego białka, a to białko jest niezbędne do przetrwania neuronów ruchowych. Jeżeli jest obecna mutacja, te neurony umierają i stąd mamy objawy, które powodują u dzieci problemy z rozwojem czynności motorycznych, później również problemy z połykaniem, a w krańcowym stadium choroby także z oddychaniem. Dzięki terapii genowej możemy dostarczyć ten zepsuty gen. Aby go dostarczyć, używamy wektorów wirusowych. Te wektory są pozbawione swoich zdolności chorobotwórczych, natomiast zostaje zdolność wirusa do wbudowania się w materiał genetyczny gospodarza. Nasz lubelski ośrodek neurologii dziecięcej prężnie działa w podawaniu terapii genowej w SMA. Już ponad 30 pacjentów w Lublinie otrzymało takie leczenie. Możemy być dumni z tego, że w naszym mieście ma miejsce taki rozwój medycyny.
– Poza tym mamy terapię CAR-T. Tutaj nie leczymy zmutowanego genu, tylko wprowadzamy komórki, które mają za zadanie walczyć z chorymi komórkami nowotworowymi – tłumaczy Marta Masternak.
– To też przełomowa terapia w hematoonkologii, która daje wysoką skuteczność. Teraz jest już refundowana w przypadku dwóch chorób. Jest to ostra białaczka limfoblastyczna (tutaj chodzi o dzieci i dorosłych do 25. roku życia) oraz pacjentów z nawrotowym i opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B – uzupełnia dr n. med. Katarzyna Skórka.
CZYTAJ: Minister zdrowia: Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA
Terapiegenowe.pl to projekt edukacyjno-naukowy zainicjowany przez grupę specjalistów z różnych dziedzin.
W radzie programowej portalu jest między innymi dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
LilKa / opr. WM
Fot. pixabay.com
