Noworodki chore na rdzeniowy zanik mięśni dostaną za darmo najdroższy lek na świecie. Chodzi o Zolgensma, za który do tej pory trzeba było płacić blisko 9 milionów złotych. Od września w Polsce lek podawany wyłącznie w Lublinie będzie refundowany.
– To historyczny moment zarówno dla małych pacjentów, ich rodziców, jak i całego środowiska lekarzy – mówi prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. – Wczesne podanie leku zapobiega występowaniu objawów. Widzę to bardzo wyraźnie na podstawie jednego z pacjentów, któremu lek podaliśmy w momencie, kiedy miał 5 miesięcy. Był to chłopiec właśnie z przesiewu noworodkowego. Chłopiec w momencie podania leku był praktycznie dzieckiem bezobjawowym. W tym momencie chłopczyk ma 9 miesięcy i jego rozwój jest praktycznie porównywalny do rozwoju zdrowych rówieśników.
CZYTAJ: Minister zdrowia: Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA
Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Zolgensma będzie podawany będzie niemowlakom do 6 miesiąca życia, u których wykryto SMA.
Według szacunków refundacja terapii genowej w Polsce będzie kosztować około 300 milionów złotych rocznie.
MaTo / opr. WM
Fot. pixabay.com